طراحى گرانترین درمان در تاریخ دنیا
ارسال شده در: شنبه سپتامبر 03, 2022 3:03 pm
طراحى گرانترین درمان در تاریخ دنیا
ژن درمانی جدید ۲.۸ میلیون دلاری گرانترین داروی تاریخ شد.
این ژن درمانی زینتگلو (Zynteglo) نام دارد، برای درمان بتا تالاسمی، یک بیماری نادر با بیمارانی که اغلب نیاز به تزریق خون مادامالعمر دارند، طراحی شده است. ژن درمانی برای هر بیمار شخصی سازی شده است.
سلولهای بنیادی مغز استخوان از بیمار برداشت میشوند و سپس برای وارد کردن نسخههای کارآمد ژنی که میتواند بهطور مؤثر گلبولهای قرمز خون عملکردی تولید کند، اصلاح ژنتیکی میشوند.سلولهای بنیادی اصلاحشده سپس به بیمار تزریق میشوند و انتظار میرود اثرات مثبت درمان یکباره تا آخر عمر باقی بماند.
کارآزماییهای بالینی نشان دادهاند که ۸۹ درصد بیماران پس از درمان مستقل از تزریق خون میشوند، و روى 11 درصد تاثيرى درماني ندارد
این نوع ژندرمانی بدون خطر نیست. کارآزماییهایی که انواع مشابه ژندرمانی را آزمایش میکنند، موارد سرطان را گزارش کردهاند.
https://www.mashreghnews.ir/news/1409421/